trust-2开放招募系统性硬化症、肌炎和anca相关血管炎患者，横跨三个平行队列

　　Investigator-Sponcnited Trial （IST）将NKX019的发展扩展到神经肌肉自身免疫性疾病重症肌无力

　　NKX019在系统性红斑狼疮的trust-1和IST中开始给药和入组

　　Ntrust-1和Ntrust-2的临床数据计划于2025年发布

　　南加州，2024年12月5日（GLOBE NEWSWIRE）——Nkarta, Inc.（纳斯达克代码：NKTX）是一家开发工程自然杀伤（NK）细胞疗法的生物制药公司，今天宣布Nkarta， Inc.（纳斯达克代码：NKTX）开放trust-2入组，并获得IND批准，用于研究人员赞助的试验（IST），该试验将评估NKX019， Nkarta的同种异体cd19定向嵌合抗原受体（CAR） NK细胞疗法，用于重症肌无力（MG）患者。trust-2是一项多中心临床试验，将在三个平行队列中评估NKX019，包括系统性硬化症（SSc，硬皮病）、特发性炎症性肌病（IIM，肌炎）和anca相关血管炎（AAV）患者。IST将由加州大学欧文分校和堪萨斯大学医学中心的研究人员领导。

　　NKX019是一种同种异体的、现成的、嵌合抗原受体（CAR） nk细胞治疗候选药物，用于在b细胞介导的疾病中消耗cd19阳性细胞。该方法利用NK细胞治疗的潜在优势，包括快速b细胞杀伤而不需要细胞扩增，与快速细胞扩增相关的毒性风险较低，无氟达拉滨淋巴细胞清除以降低毒性，以及按需给药的附加效用，包括根据需要重复给药的机会。

　　Nkarta首席执行官Paul J. Hastings表示：“除了在我们现有的狼疮肾炎和系统性红斑狼疮的临床试验中继续执行外，扩展到这四种自身免疫性适应症，表明我们的研究性NK细胞疗法NKX019的承诺，为患有自身免疫性疾病的人提供一种安全和可获得的治疗选择。”

　　trust-2是一项多中心、开放标签、剂量递增的临床试验，建立在cd19靶向细胞治疗后自身免疫性疾病患者持久、无药缓解的学术研究基础上。该试验将把SSc、IIM或AAV患者纳入平行队列。根据试验方案，患者在使用环磷酰胺进行淋巴清除后的第0、3和7天接受NKX019治疗，环磷酰胺是一种对自身免疫性疾病具有既定安全性的药物。该试验将评估NKX019的安全性，以及通过消除致病B细胞“重置”免疫系统实现长期缓解的能力。

　　这项双中心、单臂、开放标签的i期临床试验将由加州大学欧文分校（UCI）神经学临床教授Ali A. Habib医学博士和其他研究人员领导。

　　“虽然新疗法的发展不断改善重症肌无力患者的预后，但在临床结果和治疗管理方面仍有相当大的需要进一步改善。目前的大多数治疗方法都需要持续治疗，甚至可能是终身治疗。细胞疗法有可能摆脱慢性剂量，改变重症肌无力患者的治疗模式，”Habib博士说。

　　IST旨在招募重症肌无力患者，并将评估安全性和临床结果。翻译和生物标志物研究，包括自身抗体，细胞因子谱和药代动力学也在计划中。患者将在环磷酰胺单药淋巴清除后的第0、3和7天接受NKX019治疗。

　　重症肌无力（MG）是一种自身免疫性疾病，神经和肌肉之间的沟通被破坏。当免疫系统的B细胞产生抗体阻塞或破坏神经肌肉连接处时，就会出现这种情况，导致肌肉无力和疲劳。症状的波动和严重程度各不相同，在更危及生命的情况下，MG会影响负责呼吸的肌肉。目前还没有治愈MG的方法，治疗通常需要慢性免疫抑制药物。

　　trust-1和trust-2的初步数据预计在2025年。正如之前宣布的那样，第一名患者在NKX019治疗狼疮肾炎的临床试验Ntrust-1和由哥伦比亚大学欧文医学中心的研究人员领导的NKX019治疗系统性狼疮肾炎的IST中服用。这两项研究仍在接受招募。

　　一个关于系统性硬化症

　　系统性硬化症（SSc，硬皮病）是一种进行性自身免疫性疾病，其特征是皮肤和身体其他部位（包括血管和重要器官，特别是肺部）的炎症和硬化。包括自身抗体在内的异常免疫反应在正常组织中引起炎症反应，导致身体产生过多的胶原蛋白，导致组织紧绷、坚硬和血管损伤。在美国大约有10万人患有SSc。目前还没有可用的治疗方法来阻止或逆转这种疾病的进程。批准的治疗方法主要集中在疾病症状上，并可能涉及明显的副作用。

　　一个布特肌炎

　　特发性炎症性肌病（IIM, myositis）是一组以炎症、无力、肌肉损伤、疼痛和生活质量下降为特征的自身免疫性疾病。这种疾病会影响重要器官，危及生命。在被认为是由B细胞驱动的三种主要亚型中，皮肌炎（DM），免疫介导的坏死性肌病（IMNM）和抗合成酶综合征（ASyS），估计在美国有50,000人患有这种疾病。尽管有批准的治疗方法，但许多肌炎患者患有难治性疾病。

　　一个关于anca相关性血管炎

　　抗中性粒细胞胞浆自身抗体（ANCA）血管炎是一种自身免疫性疾病，其特征是小血管严重的全身性损伤。anca附着在中性粒细胞（一种白细胞）上，导致中性粒细胞攻击小血管壁，引起炎症。发炎的血管可能破裂或阻塞，导致临床症状和全身炎症反应。患者可能出现与疾病相关的并发症，例如对肾脏、肺和其他器官的危及生命的损害，以及与治疗相关的毒性，例如长期使用糖皮质激素等免疫抑制剂。据估计，美国约有14万人患有血管炎。

　　一个布特系统性红斑狼疮

　　系统性红斑狼疮（SLE）是一种自身免疫性疾病，导致人体免疫系统攻击自身组织。失调的免疫系统会产生抗体，影响各种器官，包括皮肤、关节、肾脏、心脏和大脑。症状包括疲劳、关节疼痛或严重危及生命的器官疾病。SLE可引起狼疮肾炎（LN），这是一种影响肾脏的严重并发症。

　　一个关于自身免疫性疾病的Ntrust临床试验

　　Ntrust-1和Ntrust-2是多中心、开放标签、剂量递增的临床试验，建立在cd19靶向细胞治疗后自身免疫性疾病患者持久、无药物缓解的学术研究基础上。这两项试验都将评估NKX019在自身免疫性疾病患者中的安全性，以及通过消除致病性B细胞“重置”免疫系统实现长期缓解的能力。根据试验方案，患者在使用环磷酰胺（一种对自身免疫性疾病具有既定安全性的药物）进行单药淋巴清除后，接受每剂量10亿或15亿个细胞的NKX019三次剂量周期治疗。利用NKX019的工程技术，两项试验中的患者都不会接受补充细胞因子或基于抗体的治疗。该方法旨在评估NKX019的单药活性，并促进更快地获得监管批准。

　　在trust-1研究（NCT06557265）中，难治性狼疮性肾炎患者在淋巴细胞清除后接受三剂量周期的NKX019。trust-1组的患者也可以接受额外的周期来恢复反应。

　　trust-2将把系统性硬化症（硬皮病）、特发性炎性肌病（肌炎）和anca相关血管炎（AAV）患者纳入平行队列，NKX019将在第0、3和7天给药，这一方案可能在所有Nkarta临床试验中都是有利的。每项试验最初最多招募12名患者。

　　一个关于调查员- spoNKX019治疗广泛性重症肌无力的临床试验

　　这项单臂、开放标签的i期临床试验旨在招募全身性重症肌无力患者，并将评估安全性和临床结果。翻译和生物标志物研究，包括自身抗体，细胞因子谱和药代动力学计划。患者将在环磷酰胺单药淋巴清除后接受NKX019。该临床试验由加州大学欧文分校神经学临床教授Ali A. Habib医学博士和其他研究人员共同领导。

　　一个关于调查员- spoNKX019治疗系统性红斑狼疮的临床试验

　　这项单中心、单臂、开放标签的1期临床试验由研究者赞助，旨在招募多达6名系统性红斑狼疮患者，无论其肾脏是否受损伤，并将在与trust-1可能不同的人群中评估安全性和临床结果。翻译和生物标志物研究，包括自身抗体，细胞因子谱和药代动力学也在计划中。患者在环磷酰胺单药淋巴清除后接受NKX019。该临床试验（NCT06518668）由Anca D. Askanase, m.d.， M.P.H，哥伦比亚大学欧文医学中心狼疮中心主任和风湿病临床试验主任领导。

　　一个布特NKX019

　　NKX019是一种同种异体、现成的按需细胞治疗候选药物，旨在消耗cd19阳性B细胞，这种治疗效果可能使免疫系统“重置”，具有在自身免疫性疾病患者无需慢性治疗的情况下持久缓解的潜力。NKX019使用的自然杀伤（NK）细胞来源于健康成人献血者的外周血。它采用人源化cd19定向嵌合抗原受体（CAR）和专有的膜结合形式的白介素-15 （IL-15）进行工程设计，以增强细胞靶向性和更大的持久性和活性。Nkarta正在评估NKX019在多种自身免疫性疾病中的作用。

　　一个布特Nkarta

　　Nkarta是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发同种异体、现成的自然杀伤（NK）细胞疗法。通过将其细胞扩增和低温保存平台与专有的细胞工程技术和基于crispr的基因组工程能力相结合，Nkarta正在构建一个未来细胞疗法的管道，旨在实现深度治疗活性，并在门诊治疗环境中广泛使用。欲了解更多信息，请访问公司网站www.nkartatx.com。

　　Cautio前瞻性陈述的注释

　　本新闻稿中包含的关于非历史事实的事项的陈述是1995年《私人证券诉讼改革法案》（经修订）所定义的“前瞻性陈述”。诸如“预期”、“相信”、“期望”、“打算”、“计划”、“潜在”、“项目”、“将”和“未来”等词语或类似表达旨在识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述的示例包括但不限于有关Nkarta对以下任何或所有内容的期望的陈述：Nkarta对NKX019的持续和未来临床开发和商业潜力的立场、计划、策略和时间表（包括研究者赞助的重肌无力临床试验的计划以及未来临床数据的可用性和披露以及Nkarta临床试验的其他更新）；NK细胞疗法的治疗潜力、可及性、耐受性、优势和安全性，包括NKX019用于治疗自身免疫性疾病，如狼疮、系统性硬化症、肌炎、血管炎和重症肌无力。

　　由于此类陈述受到风险和不确定性的影响，实际结果可能与此类前瞻性陈述所表达或暗示的内容存在重大差异。这些风险和不确定性包括：Nkarta有限的运营历史和历史亏损；Nkarta缺乏任何获批销售的产品及其实现盈利的能力；临床前研究和早期临床试验的结果可能无法预测未来结果的风险；Nkarta筹集额外资金以完成其候选产品的开发和商业化的能力；Nkarta对NKX019临床成功的依赖Nkarta可能会推迟启动、招募或完成其临床试验；来自开发类似用途产品的第三方的竞争；Nkarta获取、维护和保护其知识产权的能力；Nkarta在生产、临床试验和临床前研究方面对第三方的依赖；以及CAR - NK细胞疗法制造过程的复杂性。

　　这些和其他风险和不确定性在Nkarta提交给美国证券交易委员会（“SEC”）的文件中有更全面的描述，包括Nkarta在2024年11月7日向美国证券交易委员会提交的截至2024年9月30日的季度10-Q表格报告中的“风险因素”部分，以及Nkarta随后向美国证券交易委员会提交或提供的其他文件。本新闻稿中包含的所有前瞻性陈述仅在其发布之日发表。除非法律要求，恩卡塔没有义务更新这些陈述，以反映在这些陈述发表之日后发生的事件或存在的情况。

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