生物技术资深人士John Maraganore为他的“下一代RNAi”创业公司筹集了1.35亿美元

2025-04-02 05:04来源:本站

  

  

  这是健康和医学新闻网站STAT的一篇文章的节选,该网站是《环球报》的合作伙伴。要了解这个故事和相关报道的完整版本,请访问STAT。

  约翰?马拉加诺曾是Alnylam制药公司的首席执行官,后来成为生物技术领域的元老和风险投资家。他正在创办一家新的初创公司,希望能在他之前公司的成功基础上扩大规模。

  他的新公司City Therapeutics于周二成立,获得了来自ARCH venture Partners、Fidelity、Invus、Rock Springs Capital、Regeneron Ventures等公司1.35亿美元的投资。Maraganore是ARCH的风险合伙人,也在Atlas venture、Blackstone Life Sciences和RTW Investments担任多个职位。

  总部位于马萨诸塞州剑桥市的城市治疗公司(City Therapeutics)。该公司正在开发利用RNA干扰(RNAi)使基因沉默并停止有害蛋白质产生的新药。这在生物技术领域是一个熟悉的故事:Alnylam在2018年获得了首个RNAi治疗的监管批准,随后又有其他几种类似的治疗方法获得了批准。但City的下一步是通过使用新的运载工具和更小版本的RNA分子(称为裂解诱导微小RNA,或“cityrna”),将治疗方法提供给难以到达的组织,这也是该公司名称的来源。

  在马拉加诺担任Alnylam首席执行官的20年里,该公司花了数年时间研究如何将RNA分子输送到肝细胞,却很少花时间调整RNA分子本身。将这些分子运送到其他类型的组织是获得诺贝尔奖的关键障碍,从一开始就很明显,运送问题将决定基因沉默是一招小马还是下一个伟大的药物机制。

  Alnylam最终决定采用两种不同的方法将基因沉默分子传递到肝脏和中枢神经系统。但事实证明,其他器官更难以捉摸。

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