今天，世界卫生组织（WHO）公布了阿尔茨海默病（AD）血液生物标志物诊断的首选产品特性（PPC）。PPC旨在通过确保检测达到最佳临床性能并适合未来在包括低收入和中等收入国家在内的一系列环境中使用，为阿尔茨海默病基于血液的生物标志物诊断（检测）的开发提供信息。

　　本次PPC的主要受众包括打算最终寻求世卫组织政策建议和资格预审的实体。它为资助者、研究人员、产品开发人员和监管机构在使用基于血液的AD生物标志物开发和实施诊断工具方面提供指导。

　　认识到血液生物标志物在阿尔茨海默病诊断中的潜力

　　痴呆症是导致残疾的一个主要原因，也是全球第七大死因。2019年，估计有5500多万人患有痴呆症，其中60-70%是由阿尔茨海默病引起的。

　　获得及时和准确的阿尔茨海默病诊断是为个人、家庭和护理伙伴获得服务和支持的先决条件。

　　目前，对AD的诊断主要基于临床判断，可通过影像学技术和脑脊液（CSF）实验室分析来支持临床判断。然而，全球缺乏合格的卫生专业人员，获得成像和脑脊液分析的机会也同样有限，特别是中低收入国家，那里的专业卫生保健工作人员数量很少。

　　近年来，基于血液的生物标志物支持阿尔茨海默病诊断的科学证据显示出有希望的进展，包括提高检测灵敏度和特异性，在临床前阶段早期检测阿尔茨海默病的潜力，以及在区分阿尔茨海默病与所有其他认知障碍患者的神经退行性疾病方面的高诊断准确性。

　　因此，使用基于血液的生物标志物在支持卫生系统改善阿尔茨海默病的诊断方面具有巨大的潜力。在专业卫生保健队伍规模明显不足以及卫生系统基础设施和资金无法持续向人群提供专业神经学服务的环境中，这一点尤为重要。

　　开发可获得和公平的诊断工具

　　目前的阿尔茨海默病血液检测是在资源丰富、严格控制的临床环境中进行的，通常涉及的人群多样性有限。阿尔茨海默病血液检测在现实世界的实施需要在更大的范围内进一步验证，包括不同的人群，并考虑到它们将被使用的临床环境。这与中低收入国家的情况尤其相关，因为预计中低收入国家的痴呆症患病率将在全球范围内上升。

　　因此，PPC定义了一系列特征，以促进未来诊断产品的开发，这些产品将表现出与预期使用环境相关的适当特征。

　　PPC规定了这些测试的预期用途和目标人群，并概述了其期望的临床性能。它还强调了就如何解释结果提供指导的重要性，这必须考虑到年龄、性别、基因突变、药物、合并症、当地/区域条件和疾病阶段等因素。此外，PPC强调了需要考虑的关键方面，包括可及性、可负担性、劳动力能力和培训、技术支持和设备维护的要求。

　　根据世卫组织的全球痴呆症行动计划，PPC还强调了将诊断工具与增加获得诊断后支持的机会相结合的重要性，以及使有实际经验的人参与这类测试的开发过程并赋予其权能的重要性。

　　PPC开发过程概述

　　PPC是根据世卫组织目标产品简介、首选产品特性和目标方案简介制定的：标准程序，第二版，2024年。血液生物标志物诊断AD的首选参数是与PPC发展小组合作开发的，该小组由20名顶尖科学家和专家组成。在2024年4月至5月期间，PPC草案在网上公布，征求公众意见。共有18个个人或组织提交了意见。与发展小组讨论了投入，并在适当和相关的情况下对PPC进行了修订。

　　痴呆症患者参与了PPC的发展。他们的建议包括在文件中，并强调了考虑到有生活经验的人的观点以确保适用性和吸收的重要性。