同种异体造血细胞移植(HCT)是治疗先天性免疫缺陷(IEI)的常用治疗方法。HCT包括引入来自相容供体的干细胞，目的是替换受体体内受影响的细胞。减少毒性调节(RTC)是一种减少iei患者HCT后药物相关毒性的方法。

　　Alemtuzumab是一种人源化抗cd52单克隆抗体，可强烈抑制免疫细胞的功能，并与RTC方案一起使用，以增加移植干细胞的接受度，从而减少移植物抗宿主病(GVHD)。尽管阿仑单抗是西方国家公认的用于RTC的药物，但将其用于亚洲IEIs患者的临床经验有限。

　　在《临床免疫学杂志》上发表的一项研究中，来自日本东京医科和牙科大学(TMDU)的研究人员试图解决这一知识差距。

　　研究人员对接受同种异体HCT和RTC同时使用阿仑单抗的亚洲患者进行了回顾性分析，并首次阐明了该药物在亚洲队列中的疗效和局限性。他们在分析中包括19名患者，他们在TMDU或合作中心接受了阿仑单抗的第一轮HCT调节。

　　捐赠者包括hla半匹配的父母、hla匹配的兄弟姐妹和无血缘关系的捐赠者。该队列显示了多种iei，包括慢性肉芽肿病、家族性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症、白细胞粘附缺陷和x连锁淋巴细胞增生性综合征。iei的多样性有助于巩固阿仑单抗的广泛适用性。在19例患者中，18例患者在中位18个月的随访期间存活，hct后的总生存率为94.7%。

　　资深作者Hirokazu Kanegane教授强调了阿仑单抗的疗效，他说:“所有幸存的患者在HCT后都从原发疾病的症状中恢复过来，包括那些有活动性噬血细胞淋巴组织细胞增生症的患者，这是危及生命的。”

　　除1例患者死亡外，其余患者均在3个月内实现了高水平的中性粒细胞和血小板植入。换句话说，这些细胞的前体成功地进入了受体的骨髓，在那里它们成功地存活并繁殖成健康的免疫细胞。

　　然而，在供体嵌合——在受体体内发现的移植供体细胞的比例——方面有显著的变化。研究发现，HCT后6个月至1年，6名患者血液中供体CD3+ T细胞的含量低于80%，这意味着这些免疫细胞不像其他类型的免疫细胞那样被有效地替代。

　　另一个需要提及的要点是，GVHD是异基因HCT后的典型并发症，仅在8例患者中出现急性形式，在5例患者中出现慢性形式。幸运的是，急性GVHD从未达到最严重的类别，只有两名慢性GVHD患者必须接受额外的免疫抑制治疗。在HCT的其他典型并发症中，11例患者观察到病毒感染，其中6例表现出症状性感染-与未接受阿仑单抗治疗的患者相比，频率更高。

　　总的来说，研究人员证明，阿仑单抗联合RTC治疗iei患者是安全有效的。然而，需要进一步的研究，通过优化的治疗和管理方案，使其更加安全有效。

　　“我们需要仔细解决频繁的病毒感染和供体t细胞嵌合水平不稳定的问题，强调在使用阿仑单抗接受HCT治疗的IEIs患者中监测病毒状态和t细胞特异性嵌合的重要性。此外，阿仑单抗的最佳剂量应该在未来的前瞻性研究中进一步研究，”主要作者Satoshi Miyamoto博士总结道。

　　更多信息:Satoshi Miyamoto等人，使用阿仑单抗治疗先天性免疫缺陷的亚洲患者的异基因造血细胞移植，临床免疫学杂志(2024)。DOI: 10.1007/s10875-024-01734-5由东京医科和牙科大学提供引文:调查alemtuzumab在异基因造血细胞移植中的作用(2024年，7月26日)检索自2024年7月26日https://medicalxpress.com/news/2024-07-effect-alemtuzumab-allogeneic-hematopoietic-cell.html此文档受版权保护。除为私人学习或研究目的而进行的任何公平交易外，未经书面许可，不得转载任何部分。内容仅供参考之用。